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孤儿药是什么?

7788 / by: 麦新杰 / 发布:2016年4月28日 / 7次阅读 / 暂无评论
标签:医药行业知识   / 最后修改时间: 2016-04-29 21:45:57

7788 / 2016年4月28日 / 7次阅读 / 标签:医药行业知识  


孤儿药是什么?

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

 

虽然医学界,科学界,包括政府相关的专家学者都在大力推进中国的罕见病立法,全国人大代表、安徽大学教授孙兆奇还曾连续十年提出罕见病防治的议案和建议,但是相关政策的出台仍然遥遥无期。

首先,中国官方没有罕见病的定义,尽管中华医学会遗传分会曾定义罕见病为患病率五十万分之一,发病率是万分之一,而在出席会议的企业、社会、政府等多方专家眼中,罕见病的定义并非简单的医学问题,涉及到了社会保障、经济水平等多个层面的问题,“所以应该由不同的相关利益方来一起讨论罕见病的定义,”黄如方说道,“罕见病的政策实际上是一个福利政策,更多的疾病被定义为罕见病,这个政策就会惠及更多的人。”如何在经济、法律和伦理之间寻求一个平衡点对保障制度的设计者提出了严峻的考验。

其次,流行病学数据的缺失则是导致我国罕见病政策难产的另一大原因。现有的流行病学数据失真严重、数据结构肤浅、研究薄弱、隐私保护性差,获取本土化的流行病学数据工程浩大,短期内难以完成。诺华制药(中国)肿瘤事业部药政法规事务总监张晔表示,未来需要积极倡导并推广罕见病患者登记制度。数据库的建立不仅可以补充流行病学数据的匮乏,完善孤儿药的科学基础和核心知识,同时也为相应药物的研发提供了量化的数据支撑,使得药企在药物设计方面更加合理。

 

国外孤儿药研发如火如荼,国内寥寥无几。这主要得益于价格管理、基金资助,税务减免以及市场独占期上等多重优惠政策,欧美生物医药企业已然成为孤儿药研发市场的中流砥柱。投资孤儿药对于“利润”为大的药企而言,可谓是一笔风险小、收益大的买卖。

很多药企会把没有动力研发孤儿药的原因归咎于罕见病群体人数少,市场不够大,利润不够多。

事实上,开发孤儿药并不等于进入非主流市场,也并不意味着利润减少。相反,据美国汉弗莱医药顾问有限公司申报总监滑维薇介绍,药企可以通过孤儿药这一利器“曲线救国”争夺市场。在美国,药物作为孤儿药开发,开发周期短,投入小,享有政策优惠和7年的市场独占期,对于药企来说,可以选择:1、先开发孤儿药适应症,再开发普通适应症,然后通过增加新适应症来扩大市场占有。2、药物重新定位,老药新用。包括已经批准的药物寻找新的孤儿药适应症以及重定位已经终止研究的老药,开发新的孤儿药适应症。

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